儿童脑瘤(DIPG),是目前公认的全球最难治愈的疾病之一,不仅手术难度大且对放化疗敏感度低。全球没有批准上市的治疗药物,患者长期生存率为0%或者低于1%。目前除了放疗能够短暂抑制肿瘤、缓解症状、延长生存外,临床尚无有效上市药物。
合肥尚德药缘是天津尚德药缘科技股份有限公司的全资子公司,2022年成立于中安创谷科技园,创始人为“国家杰青”杰出海外归国人才,拥有技术研发、临床试验、药品生产、财务金融、企业运营等人才团队,是一家专注于针对脑部恶性肿瘤、多种器官纤维化、难治性炎性疾病等疾病的原创新药公司,主营业务为1类原创新药的开发。
公司拥有多项发明专利,其中1项PCT国际专利进入欧美等发达国家和地区。同时,获得“科技型中小企业”“科大硅谷入库企业”等荣誉,核心项目“全球首创1类儿童脑癌新药的国际开发”入围第十二届中国创新创业大赛初创企业组全国总决赛。
2023年合肥高新区企业合肥尚德药缘生物科技有限公司参加第二届“创赢未来”长三角G60科创走廊科技与产业大赛并喜获初创组一等奖。参赛项目名称:尚德药缘特别关注中药里的活性成分,提倡选择活性高、含量大的单一成分,采用现代药物化学策略进行结构优化,从而获得新结构、新机制的全球首创候选药物。项目进入发达国家与全球的临床试验,实现中国特色与全球布局/全球首创的完美结合。尚德药缘逐步打造了两个独特的技术平台,即“开放/调控血脑屏障平台”和“癌症干细胞靶向药物开发平台”,从而源源不断地输送新的候选药物品种。
ACT001是尚德药缘开发的1类新药,由首都医科大学附属北京天坛医院放疗科邱晓光教授牵头,在全国11家参研中心开展。南开大学陈悦教授,从《本草纲目》中汲取灵感,从玉兰(辛夷)等中药成分中汲取精华,重构药物分子结构,研发系列原创新药。凭借“穿透血脑屏障”“放疗减毒增敏”两大特点,在全球开展了“儿童弥漫性中线胶质瘤”“联合放疗治疗肺癌脑转移”等II期或IIb/III期临床试验,是中国获得欧美“孤儿药”地位认定的前十个品种,也是中国获得美国FDA授予儿童孤儿药(RPDD)资格的首个品种。临床结果在美国肿瘤学年会(ASCO)和美国神经肿瘤学年会(SNO)公布后引起全球关注,收到美国、欧洲、中国香港等多个发达国家和地区的同情赠药申请。
2022年10月,合肥尚德药缘生物科技有限公司注册成立,主要开展ACT001用于“儿童DIPG”II期临床试验、ACT004用于肾纤维化开发等工作。公司已完成C轮融资,获得多家国内头部投资机构的支持,总额数亿元,目前Pre-IPO轮融资已开始,融资需求2亿元。