英国《自然》杂志日前发表一项再生医学领域的突破:研究人员首次在分离的人类细胞和小鼠中,利用一种单步方法将大脑的非神经元细胞成功转化成了功能性神经元。这项技术被证实可以逆转帕金森病小鼠模型的症状,为人类治疗神经退行性疾病带来巨大希望。
再生医学为人类面临的大多数医学难题带来了新的希望。其利用生物学及工程学方法,创造丢失或功能受损的组织和器官,使之具备正常的结构和功能。再生医学的一个主要目标就是替换神经退行性疾病中丢失的神经元,并促进新的神经元整合到功能性的神经环路中。
譬如说,帕金森病的明确特征,就是多巴胺能神经元丢失,分泌多巴胺的特殊神经元出现进行性死亡。可惜的是,目前人们仍不清楚导致这种常见的神经系统变性疾病的确切病因,包括遗传因素、环境因素、年龄老化、氧化应激等均可能参与致病过程。
此次,美国加州大学圣迭戈分校研究人员付向东及其同事通过实验表明,星形胶质细胞可以转化为功能性多巴胺能神经元。星形胶质细胞是大脑的非神经元细胞,能够产生一种名为PTBP1的RNA结合蛋白,这种蛋白能防止星形胶质细胞变成神经元。这项最新研究认为,去除PTBP1可以让星形胶质细胞变成功能正常的神经元,并重建丢失的神经元环路。与此同时,这种做法还能恢复帕金森病小鼠模型的多巴胺水平,治疗它们的运动障碍。
研究人员表示,用反义寡核苷酸短暂抑制PTBP1也有效果,目前这种疗法在治疗神经退行性疾病方面表现出巨大前景。
再生医学标志着医学将步入重建、再生、“制造”、替代组织器官的新时代。而此次研究的重要意义在于,其为治疗神经退行性疾病提供了一种新的再生疗法。但研究人员也警告称,在该疗法实际用于人类之前,需开展更多相关研究。在进一步完善后,该疗法有望帮助人类攻克帕金森病以及其他神经退行性疾病。