罕见病药品地夫可特从天竺综保区发出
发布时间:2024-05-16 来源:顺义区融媒体中心 发布开发区:中关村科技园顺义园
2024年5月13日,罕见病DMD(杜氏肌营养不良)临床急需药品临时进口交接暨我国内地首方开具仪式在北京协和医院举行。
从天竺综保区发出的336盒地夫可特在北京协和医院完成交接,并在罕见病联合门诊为患者开出处方。
杜氏肌营养不良是一种遗传性神经肌肉病,也是最常见的进行性肌营养不良。患者通常在5岁前发病,不经治疗,多数患者将在20岁左右因呼吸或心力衰竭死亡。
为解决我国杜氏肌营养不良患者的用药需求,北京协和医院按照临床急需药品的相关要求,向国家药品监督管理局提出临时进口地夫可特片,并在北京协和医院定点用于杜氏肌营养不良患者的申请。经多部门共同努力,项目仅用62个工作日即获批准并实现临床应用。
报关、药检、出库、装车,综保区(北京)国际医药分拨中心有限公司工作人员紧张忙碌,将地夫可特运抵北京协和医院。
今年以来,首都机场临空经济区管委会会同医疗机构、监管部门、园区医药贸易企业密切协作,于2月22日完成了首单罕见病药品备货,2月29日与中国罕见病联盟签署了战略合作协议,3月16日北京市首个罕见病专属诊所开诊,4月11日全球首款治疗儿童软骨发育不全罕见病药品顺利交付到患者手中。此次罕见病药品地夫可特从天竺综保区发出,并在北京协和医院顺利完成交接。